Produtos de terapias avançadas Artigo de João Batista Silva Júnior

Os produtos de terapias avançadas são uma grande promessa terapêutica em situações clínicas complexas e sem alternativas médicas disponíveis, mas também um desafio ao desenvolvimento de mecanismos regulatórios relacionados à produção e a caracterização dos produtos, a condução de ensaios clínicos e a determinação de requisitos de segurança e qualidade para o registro sanitário, distribuição e uso. São classificados como os produtos de terapia celular avançada, os produtos de engenharia tecidual e os produtos de terapia gênica.

Assim no Brasil a terapia celular está dividida em dois grandes grupos, sendo a terapia convencional com regulações de qualidade e segurança definidas pela Anvisa e a aprovação dos procedimentos clínicos definidos pelos Conselhos Profissionais (Medicina e Odontologia) e Ministério da Saúde no âmbito das Políticas Públicas de Transplantes (por exemplo, no caso de transplante de células progenitoras hematopoéticas em transplantes de medula).

Para as terapias avançadas deve-se comprovar segurança, qualidade e eficácia junto à Anvisa. Foram publicados recentemente as RDC 214/2018 sobre as Boas Práticas em Células para uso terapêutico e ensaios clínicos a RDC 260/2018 que regula os ensaios clínicos com produtos de terapias avançadas investigacionais no Brasil. Essa normativa se aplica a todos os ensaios clínicos no Brasil com estes produtos, com definição de responsabilidades ao patrocinador e ao pesquisador.

Os produtos de terapias avançadas investigacionais foram classificados em dois tipos de acordo com o risco sanitário, os de Classe I (manipulação mínima e inovação na função biológica) e os de Classe II (manipulação substancial – engenharia de tecidos, terapia gênica, células produzidas/cultivadas em laboratório).

Os próximos passos da Agência é a produção de norma técnica para o registro sanitário dos produtos de terapias avançadas e as regras para a certificação de Boas Práticas dos produtores. A discussão do tema iniciou-se no Brasil em 2012, com inúmeros debates e fóruns nacionais e internacionais.

Inicialmente houve muitos questionamentos sobre a natureza peculiar de tais produtos, a dificuldade de se definir critérios de controle do produto final, a regras para produtos autólogos e alogênicos e as questões jurídicas de comercialização de um produto derivado do corpo humano.

As discussões foram evoluindo com o desenvolvimento das propostas de marcos regulatórios com participação de pesquisadores e de pequenas (start up) e grandes empresas interessadas em contribuir no modelo regulatório. O feedback ao modelo proposta pela Anvisa tem sido muito positivo por definir a regra nacional permitindo o investidor conhecer com clareza as exigências regulatórias e permitir o desenvolvimento biotecnológico de forma segura e eficaz. O caminho percorrido até aqui pela Agência se baseou no diálogo com o setor regulado. A discussão entre regulador e setor é fundamental desde o início do processo.

Outro fator fundamental foi a criação de um Comitê Técnico formado por experts no assunto ligados a Universidades brasileiras sob coordenação da Anvisa. Outra questão que está favorecendo a Agência foi a união de dois modelos regulatórios consolidados no Brasil, a regulação de sangue, tecidos, células e órgãos para transplantes ou transfusão com a expertise em regulação de medicamentos biológicos. Estas dois modelos permitiram revisitar a regulação tradicional para propor um mecanismo específico e inovador.